Amerika Birleşik Devletleri merkezli biyoteknoloji şirketi Life Biosciences, yaşa bağlı görme kayıplarını tersine çevirmeyi amaçlayan deneysel gen terapisi ER-100’ü ilk kez insan denemelerine soktu. Bu çalışma, beyin ile göz arasında iletişimi sağlayan ve genellikle yenilenmeyen retinal ganglion sinir hücrelerini hedefliyor. Glokom gibi hastalıkların neden olduğu kalıcı körlüğü önlemeyi hedefleyen bu gen terapisi, genetik bir müdahale ile hücrelerin eski işlevlerine geri dönmesini sağlamayı amaçlıyor.
Harvard Üniversitesi’nden genetikçi David Sinclair ve ekibinin üzerinde çalıştığı yöntem, hücrelerin DNA hasarlarını onarmak yerine, hücrelerde biriken yaşla ilgili kimyasal izleri temizlemeyi hedefliyor. Sinclair, yaşlanmanın kalıcı bir yıkım değil, hücresel bilgi kaybından kaynaklandığını ve bu bilginin geri yüklenebileceğini savunuyor. Fareler ve primatlarda yapılan deneyler olumlu sonuçlar göstermiş olup, bu teknoloji virüsler aracılığıyla göz hücrelerine üç özel gen aktararak çalışıyor. Bu genler, hastanın mevcut genetik yapısını değiştirmeden hücreleri gençleştiren proteinler üretiyor.
Tedavinin kontrolü için antibiyotik anahtarı kullanılıyor. Gençleştirme mekanizması, hastanın belirli bir antibiyotiği aldığında devreye girer ve antibiyotik kesildiğinde genler otomatik olarak kapanır. Bu yöntem, müdahalenin kontrolsüz ilerlemesini engellemek için önemli bir güvenlik önlemidir.
Toplamda 18 kişinin katılacağı ve ilk etapta glokom hastalarının dahil edileceği bu küçük çaplı deneyde, hastalar en az beş yıl boyunca yakından izlenecek. Ancak bilim dünyasında, bu gelişme heyecan verici olsa da ciddi eleştiriler ve endişeler bulunmaktadır. Bazı kök hücre biyologları, gen ifadesini değiştirmenin hücresel düzeyde kanser gibi öngörülemeyen riskler taşıdığını belirtiyor. Ayrıca, tedavinin göz tansiyonunu düşürmeyeceği ve yüksek tansiyon nedeniyle tedavinin kalıcı olmayabileceği endişeleri dile getiriliyor.
Bilim insanları, biyolojik yaşlanmanın ne anlama geldiği ve hangi mekanizmaların tersine çevrilebileceği konusunda henüz anlaşmaya varmış değil. Bu nedenle uzmanlar, ilk sonuçlar netleşene kadar dikkatli olunması ve büyük iddialara kapılmamayı öneriyor.
